Pegcetacoplan

Что это

Пегцетакоплан — пегилированный пептид, направленный на белок иммунной системы C3. [1]

В собранных для этой карточки источниках представлены два разных направления. Исследование PEGASUS оценивало вещество при пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) — редком заболевании, при котором комплемент разрушает эритроциты. Отдельно по инструкции FDA к препарату Syfovre пегцетакоплан применяется при географической атрофии, возникающей вследствие возрастной макулярной дегенерации. Это разные клинические задачи и способы введения. [1]

Как работает

По инструкции FDA к препарату Syfovre пегцетакоплан с высоким сродством связывается с C3 и его активированным фрагментом C3b. Так он регулирует расщепление C3 и образование последующих эффекторных молекул комплемента — сигнальных и разрушающих компонентов этого каскада.

При ПНГ важно различать два пути разрушения эритроцитов: внутрисосудистый гемолиз в кровеносном русле и внесосудистый гемолиз. Блокада более позднего белка C5 контролирует первый путь, но не второй. Поскольку пегцетакоплан действует на более раннем уровне C3, исследователи предположили, что он способен влиять на оба механизма. [1]

Что показывают исследования

В открытое контролируемое исследование PEGASUS III фазы включили 80 взрослых с ПНГ, у которых гемоглобин оставался ниже 10,5 г/дл несмотря на терапию экулуизумабом. После четырёхнедельного начального периода 41 участник получал монотерапию пегцетакопланом, а 39 продолжали экулуизумаб. [1]

К 16-й неделе изменение гемоглобина от исходного уровня было статистически значимо лучше при пегцетакоплане: скорректированная разница средних составила 3,84 г/дл. От дальнейших переливаний крови были свободны 35 человек (85%) в группе пегцетакоплана и 6 человек (15%) в группе экулуизумаба. По числу ретикулоцитов показана не меньшая эффективность, а по изменению лактатдегидрогеназы критерий не меньшей эффективности достигнут не был. Это результаты конкретной группы пациентов, уже получавших экулуизумаб, а не универсальный прогноз. [1]

По инструкции FDA к препарату Syfovre в исследованиях OAKS и DERBY 839 пациентов получали препарат при географической атрофии, ещё 417 входили в группу имитации процедуры. В собранном тексте инструкции приведены главным образом данные безопасности, поэтому численные результаты этих исследований по замедлению атрофии здесь не воспроизводятся.

Безопасность и риски

По инструкции FDA к препарату Syfovre наиболее частыми реакциями были дискомфорт в глазу, неоваскулярная возрастная макулярная дегенерация, помутнения или «плавающие» включения в стекловидном теле и кровоизлияние под конъюнктиву. К 24-му месяцу неоваскулярную форму заболевания выявили у 12% пациентов при введении ежемесячно, у 7% — при введении через месяц и у 3% в контрольной группе.

Интравитреальные инъекции, то есть введения в полость глаза, связаны с риском эндофтальмита и отслойки сетчатки. По инструкции FDA к препарату Syfovre также описаны васкулит сетчатки и закупорка её сосудов, иногда уже после первого введения; эти осложнения могут привести к тяжёлой потере зрения. Препарат противопоказан при глазной или окологлазной инфекции, активном внутриглазном воспалении и гиперчувствительности к компонентам.

В PEGASUS реакции в месте введения встречались у 37% получавших пегцетакоплан, диарея — у 22%, прорывной гемолиз — у 10%. Случаев менингита в исследовании не было; это наблюдение за 80 участниками не исключает редкие риски. [1]

Правовой статус

По инструкции FDA к препарату Syfovre это зарегистрированный продукт с пегцетакопланом для лечения географической атрофии вторично по отношению к возрастной макулярной дегенерации. Одобрение относится к конкретному продукту, показанию и способу введения; его нельзя автоматически распространять на другие препараты с тем же веществом или на самостоятельное использование.

Что использовали в исследованиях

В PEGASUS после общего начального этапа участники группы пегцетакоплана получали его подкожно как монотерапию в течение 16 недель; контрольная группа продолжала внутривенный экулуизумаб. Доза вещества в доступной аннотации не указана. [1]

По инструкции FDA к препарату Syfovre в исследованиях OAKS и DERBY применяли 15 мг в объёме 0,1 мл; инструкция описывает внутриглазное введение в поражённый глаз каждые 25–60 дней квалифицированным врачом. Это описание протокола и регистрационной инструкции, а не руководство для самостоятельного применения.

Частые вопросы

Пегцетакоплан действует на тот же уровень, что и экулуизумаб?

Нет. Пегцетакоплан направлен на C3, тогда как сравнение в PEGASUS проводилось с ингибитором C5 экулуизумабом. Действие на C3 позволяет затрагивать и внесосудистый гемолиз при ПНГ. [1]

Исследование PEGASUS охватывало всех пациентов с ПНГ?

Нет. В нём участвовали взрослые с сохранявшейся анемией несмотря на экулуизумаб, поэтому выводы прежде всего относятся к такой клинической ситуации. [1]

Можно ли считать одобрение Syfovre доказательством эффективности при ПНГ?

Нет. Это разные показания и разные массивы данных. По инструкции FDA к препарату Syfovre одобренное показание — географическая атрофия; данные по ПНГ представлены отдельным исследованием PEGASUS. [1]

Обновлено: 28 октября 2026 г.

Источники

Ссылки ведут на внешние научные и регуляторные ресурсы.

1. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. The New England journal of medicine · 2021 · DOI
2. Научный источник · pi.apellis.com
3. Syfovre: prescribing information (FDA label) DailyMed · FDA · 2025 · FDA