Trofinetide

Что это

Трофинетид — синтетический аналог глицин-пролин-глутамата, концевого трипептида инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1). Он применяется при синдроме Ретта — редком генетическом нейроразвитиическом заболевании. [1]

FDA одобрило пероральный раствор Daybue, а актуальная инструкция также включает Daybue Stix — порошок для приготовления перорального раствора. Оба продукта предназначены взрослым и детям с синдромом Ретта начиная с двух лет. [2][3]

Как работает

Химическое происхождение молекулы не объясняет клинический эффект само по себе. По инструкции FDA к Daybue, механизм терапевтического действия трофинетида при синдроме Ретта неизвестен. [2]

Поэтому результаты исследования оценивали по изменению поведения, коммуникации и общего клинического впечатления, а не по доказанному исправлению молекулярной причины заболевания. [1]

Что показывают исследования

В рандомизированном исследовании фазы III LAVENDER 187 девочек и женщин с синдромом Ретта получали трофинетид или плацебо перорально дважды в день в течение 12 недель. В группе трофинетида было 93 участницы, в группе плацебо — 94. [1]

Среднее изменение балла по опроснику поведения при синдроме Ретта составило −4,9 против −1,7 при плацебо (P=0,0175; размер эффекта 0,37). По шкале общего клинического впечатления об улучшении результаты составили 3,5 против 3,8 балла (P=0,0030; размер эффекта 0,47). Оба основных исхода различались статистически значимо, но размеры эффекта и сами шкалы важнее для интерпретации, чем один факт статистической значимости. [1]

Ключевой дополнительный исход по социальной коммуникации также отличался: изменение составило −0,1 против −1,1 (P=0,0064). Это результаты 12-недельного исследования конкретной группы, а не доказательство одинакового долгосрочного эффекта для всех пациентов. [1]

Безопасность и риски

Диарея — самая частая проблема: в контролируемом исследовании она возникла у 82% получавших Daybue и у 20% группы плацебо. В исследовании и длительных программах совокупно её сообщали у 85% пациентов; в 96% случаев она была лёгкой или умеренной, но могла сохраняться или повторяться. [3]

Рвота возникала у 29% против 12% при плацебо; после неё сообщалось об аспирации и аспирационной пневмонии. Потерю более 7% исходной массы тела зафиксировали у 12% получавших препарат и у 4% группы плацебо. Инструкция включает наблюдение за массой тела и гидратацией. [3]

Правовой статус

Daybue и Daybue Stix — рецептурные препараты трофинетида, одобренные FDA для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей от двух лет. Одобрение относится к этим продуктам и показанию и не распространяется на другие нейроразвитиические состояния. [2][3]

Что использовали в исследованиях

В LAVENDER трофинетид принимали перорально дважды в день на протяжении 12 недель. По инструкции, количество препарата зависит от массы тела пациента. Это описание исследовательского и зарегистрированного протоколов, а не инструкция для самостоятельного применения. [1][3]

Частые вопросы

Известен ли механизм действия при синдроме Ретта?

Нет. Инструкция прямо указывает, что терапевтический механизм неизвестен. [2]

Какие исходы улучшились в исследовании?

Статистически значимые различия с плацебо показали опросник поведения, общее клиническое впечатление и дополнительная шкала социальной коммуникации. [1]

Какая реакция встречалась чаще всего?

Диарея; она была основной нежелательной реакцией и у части пациентов сохранялась или возвращалась. [3]

Обновлено: 28 октября 2026 г.

Источники

Ссылки ведут на внешние научные и регуляторные ресурсы.

1. Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study. Nature medicine · 2023 · DOI
2. FDA · accessdata.fda.gov
3. Daybue: prescribing information (FDA label) DailyMed · FDA · 2026 · Научный источник