Trofinetide

Що це

Трофінетид — синтетичний аналог гліцин-пролін-глутамату, кінцевого трипептиду інсуліноподібного фактора росту 1 (IGF-1). Він застосовується за синдрому Ретта — рідкісного генетичного нейророзвиткового захворювання. [1]

FDA схвалило пероральний розчин Daybue, а актуальна інструкція також включає Daybue Stix — порошок для приготування перорального розчину. Обидва продукти призначені дорослим і дітям із синдромом Ретта починаючи з двох років. [2][3]

Як діє

Хімічне походження молекули саме по собі не пояснює клінічний ефект. Згідно з інструкцією FDA до Daybue, механізм терапевтичної дії трофінетиду за синдрому Ретта невідомий. [2]

Тому результати дослідження оцінювали за зміною поведінки, комунікації та загального клінічного враження, а не за доведеним виправленням молекулярної причини захворювання. [1]

Що показують дослідження

У рандомізованому дослідженні фази III LAVENDER 187 дівчат і жінок із синдромом Ретта отримували трофінетид або плацебо перорально двічі на день протягом 12 тижнів. У групі трофінетиду було 93 учасниці, у групі плацебо — 94. [1]

Середня зміна бала за опитувальником поведінки за синдрому Ретта становила −4,9 проти −1,7 за плацебо (P=0,0175; розмір ефекту 0,37). За шкалою загального клінічного враження про покращення результати становили 3,5 проти 3,8 бала (P=0,0030; розмір ефекту 0,47). Обидва основні наслідки статистично значущо різнилися, але розміри ефекту й самі шкали важливіші для тлумачення, ніж один факт статистичної значущості. [1]

Ключовий додатковий наслідок за соціальною комунікацією також відрізнявся: зміна становила −0,1 проти −1,1 (P=0,0064). Це результати 12-тижневого дослідження конкретної групи, а не доказ однакового довгострокового ефекту для всіх пацієнтів. [1]

Безпека і ризики

Діарея — найчастіша проблема: у контрольованому дослідженні вона виникла в 82% тих, хто отримував Daybue, і в 20% групи плацебо. У дослідженні та тривалих програмах загалом про неї повідомляли в 85% пацієнтів; у 96% випадків вона була легкою або помірною, але могла зберігатися чи повторюватися. [3]

Блювання виникало в 29% проти 12% за плацебо; після нього повідомлялося про аспірацію та аспіраційну пневмонію. Втрату понад 7% вихідної маси тіла зафіксували в 12% тих, хто отримував препарат, і в 4% групи плацебо. Інструкція включає спостереження за масою тіла та гідратацією. [3]

Правовий статус

Daybue і Daybue Stix — рецептурні препарати трофінетиду, схвалені FDA для лікування синдрому Ретта в дорослих і дітей від двох років. Схвалення стосується цих продуктів і показання та не поширюється на інші нейророзвиткові стани. [2][3]

Що використовували в дослідженнях

У LAVENDER трофінетид приймали перорально двічі на день протягом 12 тижнів. Згідно з інструкцією, кількість препарату залежить від маси тіла пацієнта. Це опис дослідницького та зареєстрованого протоколів, а не інструкція для самостійного застосування. [1][3]

Часті запитання

Відомий механізм дії за синдрому Ретта?

Ні. Інструкція прямо зазначає, що терапевтичний механізм невідомий. [2]

Які наслідки покращилися в дослідженні?

Статистично значущі відмінності від плацебо показали опитувальник поведінки, загальне клінічне враження та додаткова шкала соціальної комунікації. [1]

Яка реакція траплялася найчастіше?

Діарея; вона була основною небажаною реакцією й у частини пацієнтів зберігалася або поверталася. [3]

Оновлено: 28 жовтня 2026 р.

Джерела

Посилання ведуть на зовнішні наукові та регуляторні ресурси.

1. Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study. Nature medicine · 2023 · DOI
2. FDA · accessdata.fda.gov
3. Daybue: prescribing information (FDA label) DailyMed · FDA · 2026 · Наукове джерело