Vosoritide

Что это

Возоритид — аналог натрийуретического пептида C-типа (CNP). Под названием Voxzogo он предназначен для увеличения линейного роста у детей с ахондроплазией и открытыми эпифизами, то есть сохраняющимися зонами роста костей. [2]

FDA применило ускоренное одобрение на основании улучшения годовой скорости роста. Сохранение одобрения может зависеть от подтверждения и описания клинической пользы в дальнейших исследованиях. [2]

Как работает

При ахондроплазии мутация с усилением функции рецептора фактора роста фибробластов 3 (FGFR3) подавляет эндохондральный рост костей. Возоритид связывается с натрийуретическим пептидным рецептором B (NPR-B) и противодействует последующей передаче сигнала FGFR3, ингибируя киназы ERK1/2 в пути MAPK на уровне RAF-1. [2]

В результате, как и CNP, препарат способствует пролиферации и дифференцировке хондроцитов — клеток, участвующих в формировании хряща и росте костей. В животных моделях с открытыми зонами роста это приводило к расширению зоны роста и увеличению скелетного роста. [2]

Что показывают исследования

В многоцентровом исследовании III фазы 121 ребёнок с ахондроплазией был случайным образом распределён между возоритидом (60 детей) и плацебо (61 ребёнок). Исследование было двойным слепым: участники, исследователи и спонсор не знали распределения. За 52 недели его завершили 119 человек. [1]

Скорректированная разница годовой скорости роста между группами составила 1,57 см в год в пользу возоритида при 95% доверительном интервале от 1,22 до 1,93 см в год. Это средний результат исследованной группы детей, включённых с пяти лет и младше 18 лет, а не гарантированная прибавка для конкретного ребёнка. [1]

Хотя бы одно нежелательное событие возникло почти у всех участников обеих групп — у 98% в каждой. Серьёзные события не были признаны связанными с лечением, смертей не было. При этом авторы прямо указывают: неизвестно, увеличится ли окончательный взрослый рост и каковы возможные последствия длительной терапии. [1]

Безопасность и риски

В клинических исследованиях наблюдали временные снижения артериального давления, которые могли сопровождаться головокружением, усталостью и тошнотой. Людей со значимыми сердечными или сосудистыми заболеваниями и получавших гипотензивные препараты в эти исследования не включали, поэтому данные о таких группах ограничены. [2]

К частым реакциям относятся покраснение, припухлость и крапивница в месте введения, сыпь, рвота, боль в суставах, снижение давления и гастроэнтерит. В исследовании снижение давления зарегистрировали у 13% получавших возоритид против 5% группы плацебо, а реакции в месте введения были особенно частыми. [2]

Формальных противопоказаний в инструкции нет, однако препарат не рекомендован при расчётной скорости клубочковой фильтрации ниже 60 мл/мин/1,73 м². Отсутствие формальных противопоказаний не означает отсутствия рисков или достаточности данных о длительной безопасности. [1][2]

Правовой статус

Voxzogo одобрен FDA с 2021 года для детей с ахондроплазией и открытыми эпифизами. Это ускоренное одобрение основано на суррогатном показателе — годовой скорости роста; инструкция предусматривает прекращение применения после закрытия зон роста. [2]

Что использовали в исследованиях

В исследовании III фазы дети получали подкожно 15 мкг/кг возоритида или плацебо один раз в день в течение 52 недель. Введения выполняли дома обученные лица, ухаживавшие за ребёнком. Это описание исследовательского протокола, а не руководство для самостоятельного применения. [1]

Частые вопросы

Доказано ли увеличение окончательного взрослого роста?

Нет. Исследование продолжалось 52 недели и измеряло годовую скорость роста; влияние на окончательный взрослый рост авторы считают неизвестным. [1]

Почему показание ограничено открытыми эпифизами?

Препарат действует на хондроциты и эндохондральный рост в сохраняющихся зонах роста. Инструкция предусматривает прекращение после их закрытия. [2]

Исследование доказало долгосрочную безопасность?

Нет. За 52 недели не выявили связанных с лечением серьёзных событий и смертей, но авторы отдельно отмечают неизвестность потенциального вреда длительной терапии. [1]

Обновлено: 28 октября 2026 г.

Источники

Ссылки ведут на внешние научные и регуляторные ресурсы.

1. Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial. Lancet (London, England) · 2020 · DOI
2. FDA · accessdata.fda.gov
3. VOXZOGO 0.4mg: prescribing information (FDA label) DailyMed · FDA · 2025 · FDA