Somapacitan
Сомапацитан
Другие названия: Sogroya
Что это
Сомапацитан — производное гормона роста, которое обратимо связывается с альбумином и предназначено для введения один раз в неделю. [1] По инструкции FDA к препарату Sogroya он связывается с рецептором гормона роста, а часть эффектов опосредована инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1), вырабатываемым печенью.
По инструкции FDA к препарату Sogroya взрослым его применяют для замещения собственного гормона роста при его дефиците. Детям с 2,5 лет зарегистрированные показания включают задержку роста из-за недостаточной секреции гормона роста, низкий рост у родившихся маленькими для гестационного возраста без догоняющего роста к двум годам, задержку роста при синдроме Нунан и идиопатическую низкорослость. Это разные диагнозы, объединённые одним препаратом, а не одно состояние.
Как работает
По инструкции FDA к препарату Sogroya сомапацитан связывается с димерным рецептором гормона роста в мембране клеток-мишеней и запускает внутриклеточную передачу сигнала. Часть фармакодинамических эффектов возникает преимущественно через IGF-1, часть — в результате прямого действия на ткани.
Обратимое связывание с альбумином отличает молекулу от ежедневного гормона роста и лежит в основе еженедельного режима введения. Это фармакокинетическая особенность, то есть свойство, влияющее на присутствие препарата в организме; она не превращает сомапацитан в другой класс гормонов. [1]
Что показывают исследования
REAL 1 — рандомизированное исследование III фазы в клиниках 17 стран. В основной период включили 301 взрослого с дефицитом гормона роста, ранее не получавшего лечение. На 34 недели участников распределили в отношении 2:2:1 на еженедельный сомапацитан, ежедневный гормон роста или еженедельное плацебо; сравнение с плацебо было двойным слепым, а с ежедневным гормоном — открытым. [1]
Главным исходом было изменение доли жира в области туловища по двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии. К 34-й неделе сомапацитан превзошёл плацебо: расчётная разница составила −1,53 процентного пункта при 95% доверительном интервале от −2,68 до −0,38. Также улучшались другие показатели состава тела, включая висцеральный жир и безжировую массу, и стандартизированный показатель IGF-1. [1]
В 52-недельном периоде продолжения участники сохраняли назначенное лечение сомапацитаном или ежедневным гормоном роста; улучшения поддерживались до 86 недели. Частота нежелательных событий, включая реакции в месте введения, была сопоставима с ежедневным гормоном роста. Результат относится к взрослым с дефицитом гормона роста и не служит доказательством действия при детских показаниях. [1]
По инструкции FDA к препарату Sogroya у детей с дефицитом гормона роста проводилось отдельное 52-недельное исследование с участием 200 человек, но в доступном фрагменте приведены данные безопасности, а не численные результаты роста.
Безопасность и риски
По инструкции FDA к препарату Sogroya у взрослых сообщались о боли в спине и суставах, диспепсии, нарушениях сна, головокружении, периферических отёках, рвоте, повышении артериального давления и других реакциях. У детей среди частых были кашель, диарея, инфекции уха и дыхательных путей, головная боль, лихорадка, рвота и реакции в месте введения.
Сомапацитан может снижать чувствительность к инсулину, поэтому инструкция предусматривает контроль глюкозы. Другие предупреждения включают задержку жидкости, внутричерепную гипертензию, снижение функции надпочечников или щитовидной железы, панкреатит, а у детей — соскальзывание эпифиза бедренной кости и прогрессирование ранее существовавшего сколиоза.
По инструкции FDA к препарату Sogroya противопоказания включают активную злокачественную опухоль, острое критическое состояние после определённых операций или травм, активную пролиферативную или тяжёлую непролиферативную диабетическую ретинопатию и закрытые эпифизы у детей, когда целью является рост. Отдельно перечислены тяжёлые состояния при синдроме Прадера—Вилли.
Правовой статус
По инструкции FDA к препарату Sogroya сомапацитан одобрен для перечисленных взрослых и детских показаний. Одобрение не означает применения при любом низком росте: причина, возраст и противопоказания входят в зарегистрированные условия.
Что использовали в исследованиях
В REAL 1 сомапацитан и плацебо вводили один раз в неделю, а препарат сравнения — ежедневно. Основной период длился 34 недели, затем лечение продолжалось до 86 недели. Конкретная доза сомапацитана в доступной аннотации не указана. [1]
По инструкции FDA к препарату Sogroya в детском 52-недельном исследовании при дефиците гормона роста использовали 0,16 мг/кг в неделю. Это описание исследовательских протоколов, а не инструкция для самостоятельного применения.
Частые вопросы
Еженедельное введение означает другой механизм действия?
Нет. Сомапацитан активирует рецептор гормона роста; еженедельный режим связан с обратимым связыванием молекулы с альбумином. [1]
REAL 1 доказал эффект у детей?
Нет. В REAL 1 участвовали взрослые с дефицитом гормона роста, поэтому его результаты нельзя переносить на детские показания. [1]
Что было главным результатом REAL 1?
Изменение доли жира в области туловища к 34-й неделе, а не скорость роста или число инъекций. Разница с плацебо составила −1,53 процентного пункта. [1]
Обновлено:
Источники
Ссылки ведут на внешние научные и регуляторные ресурсы.
- Once-weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Adults with GH Deficiency: A Randomized Phase 3 Trial. The Journal of clinical endocrinology and metabolism · 2020 · DOI
- Научный источник · novo-pi.com
- SOGROYA: prescribing information (FDA label) DailyMed · FDA · 2026 · FDA