Rusfertide

Що це

Русфертид — ін’єкційний пептид, що імітує дію гепцидину, головного гормона регуляції заліза. Його вивчали за істинної поліцитемії — хронічного мієлопроліферативного новоутворення, за якого кістковий мозок виробляє надлишок еритроцитів. У дослідження включали людей, залежних від терапевтичних флеботомій, тобто регулярних кровопускань для зниження гематокриту. [1]

Гематокрит — частка еритроцитів в об’ємі крові. За істинної поліцитемії його підвищення пов’язане з надмірним утворенням цих клітин. [1][3]

Як діє

Русфертид зв’язується з феропортином. Завдяки цьому зменшується надходження заліза в кістковий мозок і скорочується вироблення еритроцитів. Таким чином, речовина відтворює регуляторну функцію гепцидину й обмежує доступність заліза для кровотворення. [1][3]

Цей механізм спрямований на контроль еритроцитозу, а не на усунення причини мієлопроліферативного новоутворення. Дані про гематокрит і кількість флеботомій описують конкретні дослідження та не доводять зміни природного перебігу захворювання. [1]

Що показують дослідження

Міжнародне дослідження REVIVE фази 2 складалося з двох частин. У першій 70 учасників протягом 28 тижнів проходили добір дози. Розрахункова середня кількість флеботомій на рік знизилася з 8,7 за 28 тижнів до початку лікування до 0,6 у першій частині. Середній максимальний гематокрит становив 44,5% проти 50,0% до початку дослідження. Це порівняння з вихідним періодом не було плацебо-контрольованим. [1]

У другій частині 59 людей випадковим чином розподілили на 12 тижнів продовження русфертиду або переходу на плацебо. Відповідь, яка включала контроль гематокриту, відсутність флеботомій і завершення досліджуваного режиму, зареєстрували у 60% групи русфертиду проти 17% групи плацебо. В учасників із помірними або тяжкими вихідними симптомами також зменшувалися індивідуальні оцінки за опитувальником MPN-SAF. [1]

Окреме відкрите дослідження фази 2 включало 20 людей із вихідним гематокритом понад 48%. До восьмого тижня рівень нижче 45% був досягнутий у 17 учасників (85%), а медіана часу до цього результату становила 4,9 тижня. Середній гематокрит залишався нижчим за 45% із четвертого тижня, і флеботомії під час лікування не проводилися. Робота не мала групи плацебо; 15 людей завершили 24 тижні й 13 — 52 тижні. [3]

Безпека і ризики

У двох частинах REVIVE небажані явища 3-го ступеня виникли у 13% учасників; подій 4-го або 5-го ступеня не зареєстровано. Реакції в місці введення 1-го або 2-го ступеня були частими. [1]

У відкритому дослідженні небажані явища, що виникли на тлі лікування, відзначено у 17 із 20 людей; більшість були 1-го або 2-го ступеня. Невеликий розмір вибірки та відкритий дизайн обмежують оцінку рідкісних ризиків і причинності окремих подій. [3]

Правовий статус

Серед доступних джерел немає тексту рішення FDA або EMA про реєстрацію русфертиду. Представлені публікації описують клінічні дослідження фази 2; без регуляторного документа ця картка не робить висновку про схвалення чи конкретний зареєстрований продукт. [1][3]

Що використовували в дослідженнях

У REVIVE спочатку проводили 28-тижневий добір дози, після чого частина учасників випадковим чином продовжила русфертид, а частина перейшла на плацебо на 12 тижнів. Доступна анотація не наводить конкретні дози цієї роботи. [1]

У відкритому дослідженні учасники отримували 40 мг підшкірно двічі на тиждень до досягнення гематокриту нижче 45%, після чого переходили на введення раз на тиждень. Це опис дослідницького протоколу, а не інструкція для самостійного застосування. [3]

Часті запитання

Чи зменшував русфертид потребу у флеботоміях?

У REVIVE кількість флеботомій знизилася в першій частині, а контрольована відповідь у другій частині була частішою за русфертиду, ніж за плацебо. У відкритій роботі флеботомії на тлі лікування не проводилися. [1][3]

Чи лікує русфертид саму причину поліцитемії?

Представлені дослідження оцінювали контроль еритроцитозу, гематокрит і симптоми, але не усунення причини захворювання. Механізм речовини пов’язаний з обмеженням заліза для утворення еритроцитів. [1][3]

Чи підтверджено довготривалу користь?

REVIVE показало контроль показників упродовж обмежених періодів, а відкрите дослідження включало спостереження до 52 тижнів у частини учасників. Ці дані не встановлюють вплив на віддалені ускладнення. [1][3]

Оновлено: 28 жовтня 2026 р.

Джерела

Посилання ведуть на зовнішні наукові та регуляторні ресурси.

1. Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, for Control of Erythrocytosis in Polycythemia Vera. The New England journal of medicine · 2024 · DOI
2. Наукове джерело · drugs.com
3. Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera. Leukemia research · 2025 · DOI